「无药可用」是临床治疗NMOSD最大的痛点，SAkura研究带来新的希望。
年9月19日，「NMOSD临床诊疗与satralizumab中国专家咨询会」在青岛顺利召开，来自国内近20位领域专家参加了会议，共同探讨了视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的诊疗现状、中国NMOSD患者的生存现状，并对satralizumab的临床研究数据进行了分享与讨论，与会专家一致认为satralizumab的到来将开启NMOSD标准化治疗新时代。//NMOSD亚洲人群更为易感，复发、致残率高，患者生存现状亟需得到改善
//NMOSD是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，全球患病率为1～5/10万人1·年[1]，非白种人尤其是亚洲人群更为易感[2]；约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发[1]。每一次疾病的复发都可能会造成严重的神经损伤或损伤累积，引起包括失明和瘫痪等严重残障后果，甚至导致患者的预期生存年限的缩短。
中国视神经脊髓炎患者的生存质量如何？
医院徐雁教授
目前NMOSD的治疗和患者需求远未被满足。中国罕见病联盟与医院发起的「NMOSD患者生存质量调查」初期数据显示，51%的NMOSD患者处于未就业状况，其中有85%是由视神经脊髓炎（NMO）疾病导致。69%的患者认为自己的NMO严重程度在8分及以上（10分为最严重），超过1/3的患者认为自己的疾病非常严重。此外，约47%的患者日常生活需要协助，82%的患者存在不同程度的疼痛/不舒服，以及77%的患者感觉到焦虑/沮丧。
图1NMO患者的就业状况
//「无药可用」是临床治疗NMOSD最大的痛点
//目前NMOSD的治疗推荐主要是基于一些小样本临床试验、回顾性研究、以及专家共识并借助其他自身免疫性疾病治疗经验而得出[1]。目前中国尚无获批的预防复发的药物，无药可用是临床治疗的痛点。
//Satralizumab打破NMOSD治疗困境，有望为医生和患者带来标准治疗方案
//Satralizumab（SA）是一种运用SMART?再循环技术的人源化IgG2单抗，靶点为IL-6受体（IL-6R）。IL-6是一种细胞因子，被认为是NMOSD炎症反应的重要驱动因素，而satralizumab可阻断IL-6受体与促炎症细胞因子IL-6的结合[3,4]。
年FDA授予satralizumab治疗NMO/NMOSD的突破性药物资格（BTD）[5]。而且，在美国和欧盟，satralizumab均被授予治疗NMOSD的孤儿药资格[6]。今年，在国际大会AAN（美国神经病学学会）及ECTRIMS（欧洲多发性硬化治疗和研究委员会）上，罗氏（Roche）分别公布了satralizumab治疗NMOSD的两项关键性临床研究结果。
研究方案设计灵活，贴近临床实践，取得了积极的结果SAkuraSky与SAkuraStar均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，分别评估satralizumab联合基线疗法以及satralizumab单药治疗NMOSD的疗效和安全性。
SAkuraSky研究[7]结果显示，在AQP4抗体阳性亚组患者（n=55）中，第48周和第96周，satralizumab治疗组的无复发患者比例均为91.5%。
SAkuraStar研究[8]中，与安慰剂相比，satralizumab可使AQP4抗体阳性患者的研究方案定义的复发（PDR）风险显著降低74%（HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]）。
图2SAkuraSky与SAkuraStar研究中
AQP4-IgG阳性亚组结果
亚洲NMOSD人群获益更多两项研究均对亚裔NMOSD患者进行了亚组分析，结果显示，与对照组相比，satralizumab联合治疗组和单药治疗组首次PDR发生风险分别下降了85%（P=0.）和%（P=0.）。
Satralizumab安全性与基线治疗/安慰剂相似在联合或单药治疗的研究中，satralizumab的安全性与基线治疗/安慰剂相似。因此，SAkuraStar和SAkuraSky两项研究的数据表明，无论单药治疗还是联合疗法，satralizumab都可能是一个广泛适用于NMOSD患者的安全有效的治疗选择。
如何评价SAkuraSky及SAkuraStar研究？
医院（医院）*德晖教授
//神经免疫领域专家指出：Satralizumab将开启NMOSD标准化治疗新时代！
//Satralizumab的上市会带来哪些方面的获益？
首都医科医院王佳伟教授
会议中，近20位专家学者就NMOSD的诊疗问题还进行了热烈的讨论，并一致认为：Satralizumab将开启NMOSD标准化治疗时代，期待satralizumab早日在中国上市，惠及广大NMOSD患者。
专家寄语近些年一系列关于罕见病的国家*策发布，整个社会对罕见病及其患者达到前所未有的